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La medicina di precisione e i farmaci intelligenti rappresentano un’ottima opportunità nella ricerca e cura delle più gravi patologie oncologiche.

Cosa sono i farmaci intelligenti?

I monoclonali sono farmaci a bersaglio, in grado di riconoscere selettivamente e colpire in modo specifico una proteina presente sulle cellule tumorali, riducendo gli effetti collaterali della chemioterapia classica.
La cellula tumorale è attaccata e distrutta dall’anticorpo, mentre i tessuti adiacenti sani rimangono intatti.
Insieme ai “farmaci a piccole molecole” (small molecole drugs), i monoclonali fanno parte delle così dette terapie a bersaglio molecolare.
Mentre le “piccole molecole” sono in grado di entrare all’interno della cellula tumorale, la maggior parte degli anticorpi monoclonali non penetra nella membrana cellulare, ma colpisce bersagli esterni a essa o sulla sua superficie.
Il farmaco “intelligente” è prodotto in laboratorio e la sua azione è diretta in modo selettivo contro le cellule che possiedono quel particolare antigene.

Chemioterapia e farmaci: una cura efficace

La combinazione tra farmaci intelligenti e chemioterapia rappresenta l’arma più efficace nella cura dei tumori e nell’incremento dell’aspettativa di vita dei pazienti.
L’utilizzo di farmaci intelligenti ha portato a grandi passi avanti nella cura, per esempio, dei melanomi.
Per circa la metà dei pazienti con mutazione B-RAF, l’uso di terapie combinate ha avuto come effetto una regressione della malattia nel 80-90% dei casi.
Uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine ha dimostrato che i farmaci anti B-RAF combinati con quelli diretti contro la proteina MEK permettono di raggiungere un tasso di sopravvivenza a cinque anni pari al 35-40% della malattia metastatica.
Infatti, molte sono le terapie oncologiche che prediligono l’uso di entrambe le opzioni: netti miglioramenti sono stati registrati per il cancro al colon-retto, alla mammella, al rene e al polmone.

La terapia “intelligente” nella cura del cancro al seno

Nel caso di tumore della mammella HER-2 positivo, in una paziente su quattro si usa trastuzumab, che storicamente è stato il primo anticorpo monoclonale introdotto in oncologia: il farmaco ha notevolmente migliorato la prognosi non solo della malattia metastatica ma anche delle pazienti con malattia localizzata, sottoposte a chirurgia.
Per il trattamento dei tumori della mammella gli anticorpi monoclonali più utilizzati sono trastuzumab, pertuzumab, trastuzumab-emtansine e bevacizumab.
Per esempio, la finalità del trattamento con trastuzumab varia a seconda della fase della malattia:
–fase iniziale: ridurre il rischio di ripresa della malattia. Generalmente il farmaco si somministra in associazione con la chemioterapia o alla sua conclusione. La durata complessiva del trattamento è di un anno; 
-localmente avanzata: ridurre l’estensione locale della malattia consentendo di migliorare l’operabilità del tumore e anche la prognosi. Il trastuzumab è associato alla chemioterapia.
–in fase metastatica: il trattamento è combinato con la chemioterapia o la terapia ormonale.

Monoclonali e altre malattie:

Ottimi risultati sono stati ottenuti anche nel campo delle malattie autoimmuni, come l’artrite reumatoide: alcuni farmaci sono già disponibili, altri in sperimentazione.
L’artrite reumatoide è stata la prima a essere trattata con farmaci mirati a bloccare i “messaggeri” dell’infiammazione, come il Tnf-alfa e l’interleuchina 6 (Il-6), a cui è seguita la psoriasi che, in un paziente su quattro, si accompagna anche all’artrite.
Progressi medici tangibili anche contro il il Lupus eritematoso sistemico (Les), la dermatite e addirittura contro le forme gravi di asma.

Farmaci biologici: i costi

I farmaci biologici o intelligenti vengono somministrati ai pazienti attraverso iniezioni endovenose o sottocutanee, sono molto cari, ma in Italia, che è uno dei paesi ove queste cure sono maggiormente accessibili, sono pagati interamente dal Servizio Sanitario Nazionale.
In un Sistema Sanitario funzionante solo un uso appropriato di questi farmaci costosi (mediante l’utilizzo di registri di monitoraggio e una maggior attenzione alle performance del farmaco nella pratica clinica) e un maggior ricorso alla prescrizione di biosimilari permetterà un accesso alle cure a un numero sempre più ampio di pazienti che potranno beneficiare degli effetti positivi. Anche perché, è ampiamente dimostrato che i pazienti che reagiscono bene al farmaco originale, hanno lo stesso grado di reazione al similare.